，获得靶向TMPRSS6 siRNA项目的全球独家许可；除了销售里程碑和分级特许权使用费外，Alnylam 还有资格获得高达 1.3 亿美元的潜在开发和监管里程碑付款

  研发费用为 6,890 万美元，同比下降7.5%；主要是劳动力相关联的费用的减少。销售、一般和行政费用为3,040万美元，同比增加7.4%；主要归因于股票薪酬的增加。

  截至 2023 年 6 月 30 日，现金、现金等价物和有价证券为 9.469 亿美元，预计其现金、现金等价物和有价证券以及预期产品收入，利息收入和 vorasidenib 里程碑费用，将足够为在2026年以前的运营支出和资本支出提供资金。

  在Agios，建立“连接”关系是Agios为遗传性疾病患者创造改变生活的疗法的核心。Agios 团队与患者、医疗保健专业技术人员、合作伙伴和同事均建立了牢固的联系，以发现、开发和提供针对基因定义疾病的疗法。

  近15年来，Agios始终致力于逐步推动细胞代谢科学的发展，在细胞代谢领域不停地改进革新，为患者提供治疗方法。成立之初， Agios也像大多数公司一样，优先走入自己创始团队最熟悉的肿瘤领域。但是跟着时间的推移，Agios认识到了自己在遗传病上可能有更好的机会。

  2020年12月，Agios宣布与施维雅达成一项协议，出售自己的肿瘤业务，包括其商业化、临床和研究阶段的肿瘤药物。出售金额高达20亿美元，包括18亿美元首付款和2亿美元注册里程碑付款，外加特许权使用费。这一消息使Agios股价在盘前交易中飙升超过26％，至41.80美元。

  Agios的肿瘤管线包括口服白血病药物Tibsovo（ivosidenib），该药已获得FDA批准用于携带易感异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者和局部晚期（已在附近扩散）或转移性（已扩散到身体别的部位）的胆道癌。Ivosidenib （艾伏尼布）在大中华区和新加坡的开发权益归国内基石药业拥有，2022年2月，该药物获NMPA批准上市，治疗携带易感IDH1突变的成人复发性或难治性急性髓系白血病。

  该笔交易涉及的其他资产还包括vorasidenib，一款具有脑渗透性的IDH1和IDH2突变体双重抑制剂，以及first-in-class的MAT2A抑制剂AG-270和二氢乳清酸脱氢酶抑制剂AG-636。另外，施维雅还将继承Agios对百时美施贵宝Idhifa（enasidenib）的共同商业化责任，负责开发计划中的某些临床开发活动。

  剥离肿瘤管线后，公司将自己的重心完全落到遗传病管线，尤其是核心产品mitapivat上。

  Mitapivat是一款first-in-class口服丙酮酸激酶-R（PKR）别构激活剂，该药获得孤儿药资格、快速通道和优先审查资格。2022年2月，FDA批准了Agios 的mitapivat用来医治丙酮酸激酶（PK）缺乏的成人溶血性贫血，成为PK缺乏症成人溶血性贫血的第一种也是唯一一种治疗方法，通过帮助激活有缺陷的酶来靶向疾病的根本原因。

  Mitapivat的有效性在两项研究中进行了评估。在随机研究中， 40%接受mitapivat治疗的患者出现血红蛋白反应，而接受安慰剂的患者中无人出现血红蛋白反应。在单臂研究中，33%接受mitapivat治疗的患者实现了输血负担的减少，其中22%的参与者在过去24周的治疗中不需要任何输血。此外，Agios还正在评估mitapivat用来医治三种不同的溶血性贫血：丙酮酸激酶缺乏症、α-和β-地中海贫血以及镰状细胞病。

  除了mitapivat 以外，Agios还在开发AG-946，目前正处于早期临床阶段，属于新一代的丙酮酸激酶 R （ PKR ）口服激活剂。AG-946支持每日一次（QD）给药，且在正常健康志愿者（NHV）中具有较长的药效学（PD）作用。

  据悉，Agios刚获得的靶向TMPRSS6 siRNA药物旨在靶向TMPRSS6 siRNA，用于真性红细胞增多症。该药物可导致铁调素增加，通过减少造血室可用的铁，由此减少红细胞的产生。真性红细胞增多症是一种罕见且可能致命的血液系统疾病，静脉放血是其标准治疗方法。研究表明，该药物已表现出低脱靶活性、在大鼠中拥有非常良好的安全性；且在非人类灵长类动物中，3 个月内 TMPRSS6 mRNA 敲低 90%，展示出无需频繁给药的治疗潜力。

  镰状细胞病：使用Mitapivat 治疗的RISE UP 关键研究第 2 阶段已取得积极结果，有望于 2023 年第 4 季度在该研究的第3 阶段招募第一位患者。

  地中海贫血：不定期输血和定期输血成人地中海贫血患者中，使用Mitapivat治疗的 3 期 ENERGIZE 和 ENERGIZE-T 研究已完成入组，预计于明年公布 3 期研究结果。

  低风险骨髓增生异常综合征 (LR-MDS)：使用AG-946 治疗的 2a 期研究已完成入组，预计于今年年底公布研究结果。

  苯丙酮尿症：提交苯丙氨酸羟化酶（PAH）稳定剂用来医治PKU的研究性新药（IND）申请。